Nuevos secretos del autismo usando células madre humanas

Una condición humana que cambia la vida, un TEA o más comúnmente conocido como trastorno del espectro autista deja a uno con una incapacidad que es devastadora. Los estudios clínicos sobre múltiples historias familiares y gemelos han demostrado que algunos casos de TEA son genéticos. Sin embargo, los mayores no entran en esta categoría y aparecen repentinamente en niños pequeños de manera intermitente o idiopática.

En el Instituto de Autismo (HIA) de Hussman en EE. UU., Un equipo ha estado estudiando metodologías emergentes relacionadas con el uso de células madre pluripotentes inducidas, o iPSC. Un grupo de células madre humanas maduras de la piel o la sangre al ser inducidas experimentalmente, posee el potencial de diferenciarse en la mayoría de los tipos de células en el cuerpo. Desde 2006, el proceso de inducción y diferenciación ha tenido mejoras de período. “Uno de los aspectos emocionantes de trabajar con iPSCs es que podemos estudiar el autismo en neuronas humanas que tienen los antecedentes genéticos exactos de una persona con autismo”, dijo John P. Hussman, director ejecutivo de HIA.

Otro grupo de investigación de Yale ha producido “mini-cerebros” u organoides, un resultado de las células iPS de pacientes con TEA. Salió a la luz que los mini-cerebros de ASD se componen de una neurona inhibitoria, que es un tipo de célula nerviosa que multiplica y bloquea la producción de una proteína llamada FOXG1 y luego hace que estas células nerviosas vuelvan a su recuento normal de población.

Un estudio financiado por CIRM dirigido por Rusty Gage sobre un modelo de células madre secundarias para TEA que propone evidencias recientes de las deficiencias iniciales del desarrollo neurológico observadas en pacientes con TEA se publicó en el Nature Journal Molecular Psychiatry por el Instituto Salk (EE. UU.) En colaboración con científicos de la Universidad de California en San Diego. Diego

Bajo condiciones clínicas, Gage junto con el equipo de investigadores intentaron crear células iPS específicamente a partir de aquellos pacientes con TEA seleccionados que habían experimentado un crecimiento cerebral de hasta un 23% más rápido durante su etapa de niño pequeño. Bajo investigaciones constantes, los investigadores estudiaron las formas en que las células iPS de estos individuos ASD seleccionados se convirtieron en células madre del cerebro. La siguiente etapa de crecimiento convirtió a estas células madre del cerebro en células nerviosas. El progreso del crecimiento completo se mapeó y se ajustó al de las células iPS sanas de individuos normales.

En estrecha observación del procedimiento, el equipo encontró rápidamente un problema con la multiplicación de las células madre del cerebro para generar nuevas células nerviosas en el cerebro. El proceso ha sido denominado como neurogénesis. Se estaba produciendo una cantidad adicional de células nerviosas a medida que las células madre del cerebro extraídas de las células ASD iPS exhibían neurogénesis adicional en comparación con las células madre del cerebro normal. Las células nerviosas eran incapaces de enviar señales y establecer un sistema de transmisión funcional. Debido a la falta de conexiones sinápticas entre sí por estas células nerviosas adicionales, su rendimiento siguió siendo anómalo, lo que hace que la incapacidad de ser menos eficaz en comparación con las neuronas sanas.

IGF-1, un medicamento que actualmente se está sometiendo a pruebas clínicas para el tratamiento probable del autismo se usó en este caso para tratar las células nerviosas. El equipo notó una corrección parcial en la actividad anormal observada en las neuronas de TEA. Según un comunicado de prensa de Salk, “el grupo planea usar las células de los pacientes para investigar los mecanismos moleculares detrás de los efectos de IGF-1, en particular para detectar cambios en la expresión de genes con tratamiento”.

La opinión de Gage es que: “Esta tecnología nos permite generar vistas del desarrollo de neuronas que históricamente han sido intratables. Estamos entusiasmados con la posibilidad de utilizar métodos de células madre para desentrañar la biología del autismo y, potencialmente, detectar nuevos tratamientos farmacológicos para esto. trastorno debilitante “.

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